Multiples Myelom ist ein unheilbarer Krebs, der durch eine Vermehrung von Plasmazellen im Knochenmark gekennzeichnet ist. Die Krankheit ist mit erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden und betrifft überwiegend ältere Patienten. Es besteht ein unerfüllter Bedarf an zugänglicheren Behandlungen.
Multiples Myelom ist eine unheilbare bösartige Plasmazellerkrankung, die durch klonale Proliferation von Plasmazellen im Knochenmark und der… gekennzeichnet ist. Die Krankheit betrifft überwiegend ältere Patienten, mit einem mittleren Krankheitsalter von 72 Jahren. Diese Patienten haben oft viele Begleiterkrankungen und erhalten folglich mehrere gleichzeitige Medikamente.
Die meisten Patienten mit multiplem Myelom haben Symptome, die die Lebensqualität verringern, darunter Knochenschmerzen, Müdigkeit, Anämie und Infektionen. Patienten können symptomfreie Perioden haben, aber die Krankheit tritt immer wieder auf und wird schließlich aufgrund neuer Mutationen der Tumorzellen gegenüber allen verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten nicht mehr gegenüber.
Das Multiple Myelom ist eine Plasmazell-Neoplasie, bei der die Bildung von funktionellen Antikörpern gestört ist
Multiples Myelom: krankhafte Vermehrung dysfunktionaler Plasmazellen und Bildung abnormer Antikörper
Häufigkeit von Multiplem Myelom
Multiples Myelom ist die zweithäufigste hämatologische Erkrankung und macht etwa 1–2 % aller neuen Krebsfälle aus, mit einer weltweiten Inzidenz von 1,7 pro 100.000 und einer Inzidenz von 2,1–3,4 pro 100.000 in Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Großbritannien. Im Jahr 2020 wurden schätzungsweise 40.000 Patienten in der EU diagnostiziert, mit schätzungsweise 23.500 Todesfällen infolge der Krankheit. Multiples Myelom ist bei Männern häufiger als bei Frauen.
Unmet Medical Need
Die Einführung neuer Medikamente im letzten Jahrzehnt hat die Behandlungsergebnisse verbessert. Multiples Myelom ist jedoch letztlich tödlich, mit einer 5-Jahres-Überlebensrate von etwa 50 % (SEER.cancer.gov 2019).
Patienten mit rückfälliger Erkrankung können auf weitere Therapien ansprechen, aber die Dauer der Antwort nimmt mit aufeinanderfolgenden Rückfällen ab, bis eine Resistenz entsteht.
Die Behandlung von rückfälligem, refraktärem Multiplem Myelom (RRMM) ist eine Herausforderung, da die Patienten anhaltende Symptome, Komplikationen und eine verminderte Lebensqualität aufweisen. Die Patienten erhalten eine Therapie bis zum nächsten Rückfall oder zur Entwicklung unerträglicher Toxizität und gehen dann zur nächsten Behandlungsoption über.
Behandlung des Multiplen Myeloms
Das Behandlungsziel ist letztlich, den Krankheitsverlauf zu kontrollieren und das Überleben zu verlängern. Die wichtigsten Arzneimittelklassen sind Steroide, Proteasomenhemmer, immunmodulative Medikamente und monoklonale Antikörper. Kürzlich wurden vier neue Klassen für den Einsatz bei dreifach refraktären Patienten zugelassen: BCMA-zielgerichtete Antikörperkonjugate, selektive Inhibitoren des Kernexports, anti-BCMA CAR-T-Zellen und bispezifische Antikörper.
Dreifachklassige refraktäre Patienten haben eine Erkrankung, die immunmodulatorische Medikamente, Proteasomenhemmer und CD38-gezielte monoklonale Antikörper refraktär ist. Die Patienten haben eine schlechte Prognose mit einem sehr kurzen erwarteten Überleben, gemessen in Monaten.
Keines der neu zugelassenen Medikamente hat eine Heilung geboten. Letztlich geraten die Patienten rückfällig und die Behandlungsmöglichkeiten sind ausgeschöpft. Es besteht weiterhin ein ungedeckter Bedarf, insbesondere bei älteren Patienten, die zusätzliche verfügbare Behandlungsmöglichkeiten benötigen.